HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。
去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。
去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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