Defitelio（去纤苷）适用于治疗成人和儿童在造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾功能或肺功能障碍的肝静脉闭塞症（VOD），也被称为窦状阻塞综合征（SOS）。HSCT治疗过程复杂，治疗产生的并发症是不可忽略的问题，而肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)就是重要并发症之一。目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，去纤苷（Defitelio）是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。
去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
在临床试验阶段，去纤苷展现出了显著的治疗效果。在一项针对血栓性微血管病患者的随机对照试验中，使用去纤苷治疗的患者相比对照组，其生存率、肾功能恢复率和无透析生存率均有所提高。此外，在肝移植后的肝小静脉闭塞病患者中，去纤苷也表现出了良好的疗效，能够显著降低患者的死亡率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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