去纤苷（Defitelio/Defibrotide）是一种溶栓和抗血栓药物，主要用于预防和治疗肝移植后的急性细胞介导的排斥反应（ACMR），以及治疗肝静脉闭塞病（HVOD）。它是一种寡核苷酸衍生物，能够通过多种机制发挥作用，包括抑制血小板聚集，增强纤维蛋白溶解，以及调节炎症反应。
去纤苷的批准基于多项临床研究，这些研究表明，在肝移植患者中，去纤苷能够降低因急性细胞介导的排斥反应而导致的早期失功风险，同时也能减少肝静脉闭塞病的发生率。它通常在肝移植后作为预防性治疗给药，或者在肝静脉闭塞病诊断后立即开始治疗。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，去纤苷与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。
Defitelio的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。
去纤苷的给药通常是静脉输注，治疗方案需要根据患者的具体情况和临床反应来调整。在治疗过程中，医生会密切监测患者的血液凝固功能、血小板计数以及其他相关的实验室指标，以确保治疗的安全性和有效性。去纤苷为肝移植患者提供了一种重要的治疗选择，有助于改善移植后的预后。然而，由于其潜在的副作用和相互作用，治疗应在专业医疗人员的指导下进行，并根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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