帕比司他（Panobinostat,Farydak）是一种口服的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，属于表观遗传调控药物。它通过抑制HDAC酶的活性，增加染色质的松弛度，从而影响基因表达，抑制肿瘤细胞的生长和诱导其死亡。帕比司他主要用于治疗某些类型的骨髓增生异常综合征（MDS）和多发性骨髓瘤（MM）。
在治疗多发性骨髓瘤方面，帕比司他通常与蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）和糖皮质激素（如地塞米松）联合使用。这种联合疗法可以增强抗肿瘤作用，提高患者的生存率。帕比司他的批准基于临床试验结果，表明其能够提高某些患者的总生存期和无进展生存期。FDA批准帕比司他时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
帕比司他的常见副作用包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、疲劳、食欲减退和血小板减少。由于其潜在的副作用，帕比司他的使用需要严格遵循医生的指导，并在治疗期间进行适当的监测和管理。帕比司他的开发和应用标志着对骨髓增生异常综合征和多发性骨髓瘤治疗策略的重要进展，为这些疾病的患者提供了新的治疗选择。随着对帕比司他长期疗效和安全性的进一步研究，其在血液肿瘤治疗领域的地位有望得到进一步的巩固。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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