普拉替尼（Pralsetinib）是一种新型的、强效的、高选择性的RET抑制剂，用于治疗由RET基因突变或融合引起的非小细胞肺癌（NSCLC）以及甲状腺髓样癌（MTC）和其他RET相关肿瘤。普拉替尼的作用机制是通过抑制RET酪氨酸激酶的活性，阻断其在肿瘤细胞生长和存活中的关键作用。

　　肺癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一，我国城市人口肺癌死亡率占所有恶性肿瘤的第一位。非小细胞肺癌是一种最常见的肺癌类型，约占所有肺癌的80%，其发病率在全球都非常高，男性的非小细胞肺癌发病率大概是在十万分之五十左右，而女性接近十万分之三十，在国内肺癌的发病率最高。非小细胞肺癌指的是源于支气管黏膜上皮或肺泡上皮的恶性肿瘤，根据病理类型可分为腺癌、鳞癌、大细胞癌、腺鳞癌、唾液腺型肿瘤。大多数非小细胞肺癌患者年龄都在65岁以上，但近年发病有年轻化倾向，约75%的患者发现时已处于中晚期，五年生存率很低。

　　在临床研究中，普拉替尼显示出了对RET突变或融合阳性NSCLC患者的显著疗效。在ARROW研究中，普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC患者时，客观缓解率（ORR）达到了61%，并且在接受治疗的患者中，有90%的患者表现出了疾病控制率（DCR）。此外，普拉替尼在治疗RET突变阳性MTC患者时也显示出了积极的疗效。

　　中枢神经系统（CNS）转移的发展是RET重排阳性NSCLC患者的不良预后因素。颅内转移常见于RET重排阳性的NSCLC患者中，其中10-20%在诊断时表现为脑受累，30%在疾病期间出现颅内复发或进展。鉴于现代靶向治疗的显著颅内活动，越来越多的证据表明，使用量身定制的全身分子进行前期治疗可以充分控制中枢神经系统疾病，目的是避免或延迟局部治疗。在使用普拉替尼治疗后，在所有可测量的颅内转移患者中均观察到脑转移缩小。

　　普拉替尼是RET重排阳性首选药物。普拉替尼是一款口服强效高选择性RET抑制剂，与化疗相比，能够减少患者用药痛苦，提高依从性。普拉替尼是中国首个获批的选择性RET抑制剂。在普拉替尼获批上市之前，RET融合阳性非小细胞肺癌患者的现有治疗方案效果均不理想。普拉替尼疗效与安全性并重，为患者带来了明显的生存获益，并提供了新的治疗选择。

　　普拉替尼的常见副作用包括贫血、白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、肝酶升高等。尽管普拉替尼的耐受性良好，但在治疗过程中仍需密切监测患者的反应和潜在的副作用。普拉替尼的出现为RET相关肿瘤患者提供了一种新的治疗选择。它是首个获批的针对RET基因突变或融合阳性肿瘤的靶向治疗药物。普拉替尼的成功开发和应用，标志着肿瘤治疗领域向更加个性化和精准化的方向发展。随着对RET基因突变或融合阳性肿瘤认识的深入和治疗策略的优化，普拉替尼有望在未来的肿瘤治疗中发挥更大的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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