急性髓性白血病（AML）是一种血液系统的恶性肿瘤，它影响骨髓并阻止其产生健康的血细胞。这种病症的治疗一直是一个医学挑战，但近年来，随着新药物如依维替尼（IVOSIDENIB）的出现，我们看到了治疗AML的新希望。依维替尼是一种口服的小分子药物，它专门针对IDH1酶的突变体。IDH1酶突变会导致代谢异常，增加2-HG水平，从而引发肿瘤细胞代谢异常、分化阻滞、染色质重组、甲基化异常等一系列问题。依维替尼能精准靶向IDH1突变，通过降低异常代谢物2-HG水平、恢复细胞正常代谢，从而有效诱导细胞正常分化。

　　依维替尼在治疗IDH1突变的AML患者中的疗效已被广泛研究。在一项名为AGILE的研究中，依维替尼联合阿扎胞苷（IVO+AZA）被用于不适合强化疗的新诊断AML患者的诱导治疗。该研究显示，IVO+AZA组患者的无事件生存期（EFS）显著优于对照组，降低了治疗失败、缓解后复发和死亡的风险。IVO+AZA组的中位OS达到24.0个月，而对照组只有7.9个月。这表明依维替尼联合阿扎胞苷能显著提高AML患者的生存期。

　　另外，依维替尼在治疗IDH1突变的胆管癌成年患者中也取得了良好效果。FDA在2021年8月25日批准依维替尼用于治疗接受过治疗的，且通过FDA批准的测试检测到IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　除了其强大的治疗效果外，依维替尼的安全性也得到了验证。在临床试验中，依维替尼的治疗相关不良事件易于管理，安全性良好。它可以有效避免骨髓抑制、降低感染风险，使得患者能够更好地耐受治疗。

　　然而，尽管依维替尼在治疗AML和胆管癌中取得了显著的疗效，但并不是所有的AML患者都适合接受依维替尼治疗。这是因为IDH1突变在AML患者中的比例只有6-10%，因此，只有这部分患者才能从依维替尼治疗中获益。

　　总的来说，依维替尼是一种针对IDH1突变的高效、安全的药物，它给AML和胆管癌的治疗带来了新的希望。然而，对于患者来说，选择最适合自己的治疗方案仍然需要根据具体的病情和医生的建议来决定。我们期待在未来，随着更多的研究数据的积累，我们能够更准确地预测哪些患者能够从依维替尼治疗中获益，并进一步优化治疗方案，使更多的患者能够从新的治疗策略中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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