急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤，其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖，导致正常血细胞的产生受到影响。对于许多AML患者来说，尽管经过造血干细胞移植（HSCT）的治疗，仍有可能面临疾病复发的风险。然而，近年来，一种名为依维替尼（IVO，商品名：Tibsovo）的药物为这部分患者带来了新的希望。

　　依维替尼是一种口服的IDH1酶抑制剂，它能够精准地靶向IDH1突变，通过降低异常代谢物2-HG的水平，从而恢复细胞的正常代谢并诱导细胞的正常分化。IDH1突变是AML和其他血液肿瘤中常见的一种功能获得性代谢基因突变，它会导致肿瘤细胞代谢异常、分化阻滞、染色质重组和甲基化异常等。

　　在近期的研究中，依维替尼在治疗造血干细胞移植后复发的急性髓系白血病患者中展现出了显著的效果。一项名为AGILE的研究发现，依维替尼联合阿扎胞苷（IVO+AZA）在不适合强化疗的新诊断AML患者中，其诱导治疗的效果明显优于对照组。IVO+AZA组患者的无事件生存期（EFS）显著优于PBO+AZA组，降低了治疗失败、缓解后复发和死亡等事件的发生风险。此外，IVO+AZA组患者的总体生存期也得到了显著延长。

　　值得注意的是，依维替尼的安全性也得到了验证。在临床试验中，依维替尼的治疗相关不良事件（TEAEs）易于管理，安全性良好。这为患者提供了更多的治疗选择和更好的生活质量。

　　此外，FDA在2023年10月24日宣布批准依维替尼用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）。这也是依维替尼在美国获批的第4项适应症。这项批准是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。这项研究包含了174名患者，他们接受每日500毫克的依维替尼口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。结果显示，依维替尼在治疗R/R MDS患者中也展现出了显著的效果。

　　总的来说，依维替尼作为一种口服的IDH1酶抑制剂，为造血干细胞移植后复发的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。其独特的机制能够精准地靶向IDH1突变，通过降低异常代谢物2-HG的水平，恢复细胞正常代谢并诱导细胞正常分化。在临床试验中，依维替尼联合阿扎胞苷的治疗方案展现出了显著的效果，并得到了FDA的批准用于治疗IDH1突变的R/R AML和MDS患者。这为那些面临疾病复发的患者带来了新的希望和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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