原发性中枢神经系统肿瘤是儿童最常见的实体肿瘤，占所有儿童肿瘤的26%，是儿童癌症相关死亡的首要原因。这些肿瘤的治疗通常采用手术联合放疗和化疗的方式。然而，由于放疗可能带来的长期不良反应和认知功能损害，对于儿童患者来说，选择更有效的药物治疗成为了研究的重点。近年来，神经营养酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合被认为是多种肿瘤类型的致癌驱动因子，而维泰凯（Larotrectinib）作为一种高选择性的NTRK抑制剂，其在原发性中枢神经系统肿瘤儿童患者中的治疗效果备受关注。
维泰凯（Larotrectinib）是一种高选择性、中枢神经系统（CNS）活性的TRK抑制剂，能够有效抑制NTRK1、NTRK2和NTRK3的活性。在临床试验中，维泰凯显示出对携带NTRK基因融合的肿瘤患者的显著疗效。在一项包括婴儿纤维肉瘤、软组织肉瘤、乳头状甲状腺癌在内的24例儿童肿瘤患者的一期临床试验中，使用了维泰凯之后，有NTRK基因融合的肿瘤患者客观缓解率达到了93%。其中，婴儿型纤维肉瘤患者的治疗效果尤为显著，有两位患儿因为肿瘤缩小而获得了保全肢体的机会，生存质量没有因此受到影响。
除了对实体肿瘤的治疗效果外，维泰凯在中枢神经系统肿瘤中的疗效也备受关注。在一项针对晚期肺癌患者的研究中，维泰凯同样表现出快速持久的缓解、延长生存期和有利的长期安全性特征。尽管这项研究主要针对的是肺癌患者，但结果支持在包括中枢神经系统肿瘤在内的其他肿瘤类型中检测NTRK融合基因，以评估维泰凯的治疗效果。
然而，值得注意的是，维泰凯治疗过程中也可能出现一些副作用，包括疲劳、呕吐、头晕、恶心、贫血、腹泻、便秘、咳嗽、体重增加、呼吸困难、头疼、发热、关节痛、后背疼等。虽然这些症状大多数为1-2级，但仍需密切关注并及时处理。在临床试验中，有5例患者报告了3-4级的副作用，包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、超敏反应、肌痛和体重增加。然而，没有受试者因副作用而终止治疗，显示出维泰凯在治疗过程中的良好耐受性。
在2024年，关于维泰凯（Larotrectinib）的价格，由于其受到地区版本、药品剂量以及汇率等因素的影响，价格可能会有所波动，因此无法给出一个固定的价格。如果您想了解更准确的信息，您可以直接向康必行进行咨询，我们会根据当前的实际情况为您提供最准确的数据。
总的来说，维泰凯作为一种高选择性的NTRK抑制剂，在原发性中枢神经系统肿瘤儿童患者中显示出显著的疗效。尽管治疗过程中可能出现一些副作用，但大多数症状为轻至中度，且可以通过适当的处理得到缓解。随着对NTRK基因融合在更多肿瘤类型中的研究深入，维泰凯有望为更多儿童肿瘤患者带来新的治疗希望。同时，对于如何降低放疗副反应、保护儿童患者的认知功能等方面，仍需进一步的研究和探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB/VITRAKVI)专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶？
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