恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)是一种口服特异选择性IDH2抑制剂,由美国Celgene公司研发,并获得Agios制药的授权。这款药物是首款进入临床试验的变异型IDH2抑制剂,并在2017年8月1日获得美国FDA的批准上市,用于治疗伴有变异型IDH2的难治性或复发性急性髓细胞性白血病(R/R AML)的成年病患。
IDH2,即异柠檬酸脱氢酶-2,是一种在细胞内参与能量代谢的酶。在正常情况下,IDH2会将一种称为α酮戊二酸的物质转化为琥珀酸,但在某些情况下,IDH2会发生突变,导致它产生过多的2-羟戊二酸(2HG)。这种过多的2HG被研究证实能够促进癌症的形成和发展。恩西地平作为一种IDH2抑制剂,通过抑制突变的IDH2,进而抑制2HG的产生,从而达到治疗肿瘤的目的。
恩西地平的上市为那些具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病的成年患者提供了新的治疗选择。然而,正如所有药物一样,恩西地平也存在一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。此外,恩西地平还可能引起骨髓抑制,导致血小板、红细胞和白细胞数量下降,从而可能引发贫血、易出血和感染等并发症。为了避免这些问题,患者在接受恩西地平治疗期间需要定期进行血液检查,以监测血细胞计数。医生可能会根据患者的具体情况调整药物剂量或暂停治疗。
除了骨髓抑制,恩西地平还可能对肝脏造成损害,引发肝功能异常、黄疸、肝炎等症状。因此,患者在使用恩西地平期间应定期进行肝功能检查,并告知医生有关任何肝脏相关症状的变化。如果出现肝脏损害的迹象,医生可能会考虑暂停或调整药物治疗。
此外,恩西地平治疗期间,一些患者可能会出现心电图异常,如QT间期延长,这可能增加心律失常和心脏问题的风险。因此,对于接受恩西地平治疗的患者,医生需要密切关注其心电图变化,并根据需要调整药物剂量或停止治疗。总的来说,恩西地平作为一种特异性的IDH2抑制剂,为那些具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病的成年患者提供了新的治疗选择。然而,患者在使用恩西地平期间需要密切关注其副作用,并定期进行相关检查,以确保药物的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:恩西地平(IDHIFA)中文说明书
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