普纳替尼/帕纳替尼（PONATINIB）的主要作用机制是通过抑制Bcr-Abl融合蛋白的活性，从而阻断异常细胞增殖和生存所需的信号通路。在临床试验中，普纳替尼/帕纳替尼对原发性和突变型BCR-ABL1均显示出强大的活性，包括对BCR-ABL1 T315I突变也具有显著疗效。这一特性使得普纳替尼/帕纳替尼成为治疗携带突变的慢性期CML患者的理想药物之一。

　　一项关键的II期PACE试验进一步验证了普纳替尼/帕纳替尼在携带突变的慢性期CML患者中的有效性。该试验招募了449位对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不敏感，或携带BCR-ABL1 T315I突变的慢性髓系白血病患者。在中位随访时间56.8个月后，结果显示普纳替尼预处理CP-CML患者可获得持久并具有临床意义的缓解。其中，60%、40%和24%的患者分别获得主要细胞遗传学缓解（MCyR）、主要分子学缓解（MMR）和MR4.5。这一数据充分证明了普纳替尼/帕纳替尼在治疗携带突变的慢性期CML患者中的有效性。

　　除了有效性外，普纳替尼/帕纳替尼的安全性也备受关注。根据临床试验数据，普纳替尼/帕纳替尼的副作用主要包括心血管毒性、血液学毒性等。然而，通过合理的剂量调整和严密的监测，这些副作用可以得到有效控制。此外，多变量回归分析表明，普纳替尼的平均剂量强度每减少15g/d，发生不良事件的风险就会降低33%。这一发现为临床实践中普纳替尼/帕纳替尼的剂量调整提供了重要依据，有助于降低不良反应的发生率，提高治疗的安全性。

　　总之，普纳替尼/帕纳替尼作为一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在携带突变的慢性期慢性髓系白血病患者中表现出显著的有效性和安全性。通过合理的剂量调整和严密的监测，可以进一步提高其疗效和安全性，为这类患者带来更好的治疗前景。未来，随着对普纳替尼/帕纳替尼作用机制的深入研究以及新型药物的研发，相信我们可以为CML患者提供更为精准、有效的治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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