玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten），也被称为马瓦卡坦，是一种新兴的治疗策略，正在为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者带来新的希望。这种疾病是一种常见的常染色体显性遗传性心脏疾病，它会导致左心室流出道（LVOT）的动态梗阻，进而引发一系列严重的健康问题。因此，玛伐凯泰的出现，无疑为降低动态左心室流出道梗阻提供了新的可能性。

　　玛伐凯泰是一种可逆的肌球蛋白抑制剂，它特异性地抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白耦联反应，减缓横桥周期，还能降低心肌肌球蛋白钙离子敏感性。这一系列作用机制使得心肌的收缩力降低，肌节收缩分数减小，从而可能降低左心室流出道的梗阻。

　　在体外研究中，玛伐凯泰通过抑制β-心肌肌球蛋白-S1的磷酸释放速率，降低稳态ATP酶的活性，从而实现对肌球蛋白化学机械周期的调控。此外，玛伐凯泰还能减少myosin-S1头部的数量，降低肌球蛋白与ADP-肌动蛋白结合的速率以及ADP从myosin-S1中释放速率。这些作用共同使得心肌的过度活动得到控制，进而可能降低LVOT的梗阻。

　　在体内研究中，玛伐凯泰的效果也得到了验证。在移植有包含人源杂合突变的肌球蛋白重链的小鼠模型中，早期长期的玛伐凯泰给药可抑制心室肥大、心肌细胞混乱和心肌纤维化发展进程，减少肥厚和促纤维化相关基因的表达。这提示我们，玛伐凯泰有可能通过改善心肌的病理生理过程，从而实现对LVOT梗阻的降低。

　　此外，II期和III期临床试验的结果也进一步证实了玛伐凯泰的有效性。这些试验显示，玛伐凯泰具有良好的耐受性，能显著降低左室流出道压力梯度，改善运动耐力和症状，并与生物标志物等其他临床相关参数的改善相关。更重要的是，玛伐凯泰的获益具有剂量依赖性，其可以浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF），且在血药浓度在一定范围内时，能有效减少LVOT梗阻，同时保持LVEF在较高水平。

　　玛伐凯泰作为一种新型的治疗策略，其在降低动态左心室流出道梗阻方面的潜力不容忽视。随着对玛伐凯泰研究的深入，我们期待其能在未来为更多的oHCM患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压？

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