玛伐凯泰是肥厚型心肌病领域的创新治疗药物，已在多项国际研究中证实了其疗效和安全性。此次在中国的快速获批离不开EXPLORER-CN III期临床研究结果的助力。EXPLORER-CN研究5是一项针对中国患者开展的多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，旨在评估玛伐凯泰用于中国梗阻性HCM患者的疗效和安全性。

　　EXPLORER-CN研究纳入了我国12家中心的81例有症状的梗阻性HCM成人患者，我们中心纳入了9例患者。研究结果显示，玛伐凯泰组治疗30周时Valsalva激发后LVOT压差降低51.1mmHg，显著优于安慰剂组(上升19.2mmHg)，组间差异-70.3mmHg(单侧P值＜0.001)。此外，在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要有效性终点中，均观察到玛伐凯泰组相较安慰剂组的显著改善(P值＜0.001)。

　　在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组治疗期间的不良事件(TEAE)发生率相似，所有严重不良事件(SAE)均被研究者判定为与研究药物无关。在研究治疗期间，未发生导致给药中断、终止研究治疗或提前终止研究的TEAE。这些研究结果提示，玛伐凯泰可显著改善中国梗阻性HCM患者的临床症状、缓解LVOT梗阻、改善心功能，且总体安全性良好。

　　过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。作为全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰可靶向HCM的核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压？

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