肝窦阻塞综合征（SOS）是一种严重的并发症，尤其在造血干细胞移植（HSCT）后更为常见。这一病症的出现，不仅给患者带来了极大的痛苦，也给医生的治疗带来了极大的挑战。去纤苷（DEFITELIO/DEFIBROTIDE）作为一种治疗SOS的新药，受到了广泛关注。本文旨在探讨去纤苷在治疗肝窦阻塞综合征方面的疗效。

　　肝窦阻塞综合征是一种因肝内小静脉阻塞而引起的门静脉高压症，其典型症状包括肝肿大、黄疸、腹水等。在造血干细胞移植后，由于免疫抑制和药物作用，患者往往容易出现SOS。这一病症不仅影响患者的肝功能，还可能引发多器官功能衰竭，甚至危及生命。

　　去纤苷作为一种具有促纤溶特性的寡核苷酸混合物，其主要作用机制包括抗血栓和促进纤溶两个方面。通过减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，去纤苷可以减少白细胞对血管内皮细胞的黏附，减轻内皮细胞的炎症损伤。同时，去纤苷还可以促进前列腺素12及前列腺素E2的释放，引起血管扩张，抑制血小板聚集，从而减轻缺血损伤。此外，去纤苷还可以降低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解，进一步促进纤溶作用。

　　在临床实践中，去纤苷在治疗肝窦阻塞综合征方面表现出了显著的疗效。根据多项临床研究的结果，去纤苷可以显著提高患者的存活率，并有效缓解患者的症状。例如，在一项涉及102例VOD/SOS患者的历史对照、多中心试验中，去纤苷组的观察率为38.2%，明显高于对照组的25%。同时，去纤苷组在+100天完全缓解（CR）率方面也表现出了较高的水平，达到了25.5%，而对照组仅为12.5%。

　　去纤苷在预防肝窦阻塞综合征方面也具有一定的效果。通过荟萃分析已发表的文献，研究者发现静脉注射去纤苷可以降低VOD/SOS的发生率，尤其在VOD/SOS高危患者群体中，相对于对照组，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS风险更低。

　　然而，去纤苷在治疗肝窦阻塞综合征时也需要注意其潜在的不良反应。由于去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药物的活性，因此在使用去纤苷时需要避免与其他抗血栓或纤维蛋白溶解药物同时使用，以降低出血风险。此外，去纤苷的临床研究并没有包括足够数量的老年受试者，因此老年人在使用去纤苷时需要特别谨慎。

　　综上所述，去纤苷在治疗肝窦阻塞综合征方面表现出了显著的疗效，并且具有一定的预防作用。然而，在使用去纤苷时需要注意其潜在的不良反应和与其他药物的相互作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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