肝静脉闭塞性疾病（VOD）或称为窦性阻塞综合征（SOS），无疑是一个严重而复杂的挑战。这是一种致命的肝损伤形式，常见于造血干细胞移植（HSCT）后的患者，其病情的发展往往伴随着肾或肺功能的障碍，给患者的生命健康带来极大的威胁。随着医学研究的深入，一种名为去纤苷/去纤维钠（Defibrotide/Defitelio）的药物逐渐崭露头角，其在治疗肝静脉闭塞性疾病方面的有效性显著，为患者带来了新的希望。

　　去纤苷/去纤维钠，这是一种来源于动物组织的混合多糖体，它通过多种机制发挥着抗凝血和溶栓的作用。首先，它能够阻断纤维蛋白的聚集，减少凝血酶的生成，从而降低血栓形成的风险。其次，去纤苷/去纤维钠能够促进红细胞变形，增加血液流变性，提高微循环，进而促进局部的血液循环。此外，它还具有抗炎、维持内皮细胞完整性以及调节细胞因子的作用，有助于减轻炎症反应和纤维化过程。

　　在临床试验中，去纤苷/去纤维钠在治疗肝静脉闭塞性疾病方面的效果得到了充分的验证。一项涉及19例肝静脉闭塞病（HVOD）患者的研究显示，通过静脉滴注去纤苷/去纤维钠，42%的患者获得了完全缓解（CR），移植后100天的总生存率达到了32%。此外，该药物在患者中的耐受性良好，不良反应发生率较低，主要包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等，这些反应均为可接受的范围内。

　　更令人鼓舞的是，去纤苷/去纤维钠在预防肝静脉闭塞性疾病方面也展现出了显著的效果。通过荟萃分析已发表的文献，研究者发现，不论年龄组如何，静脉注射去纤苷/去纤维钠后肝静脉闭塞性疾病的发生率较低，尤其在高危患者群体中，相对于对照组，其预防效果更为显著。

　　在欧盟地区，去纤苷/去纤维钠已被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）。而在美国，该药物则被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。这些批准为患者提供了更多的治疗选择，有望进一步提高治疗效果。

　　综上所述，去纤苷/去纤维钠在治疗和预防肝静脉闭塞性疾病方面展现出了显著的有效性。它通过抗凝血、溶栓、抗炎等多种机制，有效地改善了患者的临床症状，提高了生存率，降低了不良反应的发生率。随着医学研究的深入和临床应用的推广，去纤苷/去纤维钠有望为更多肝静脉闭塞性疾病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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