慢性肝病相关血小板减少症(CLDT)是一种常见的血液疾病,其特征是血液中血小板计数显著低于正常范围,这不仅影响血液凝固能力,还可能增加患者出血和淤伤的风险。因此,找到一种安全有效的治疗方法对于CLDT患者来说至关重要。阿伐曲泊帕(Avatrombopag,AVA)是美国AkaRx Inc公司研发生产的新一代血小板生成素(Thrombopoietin,TPO)受体激动剂。它通过模拟天然TPO的作用,与细胞膜上TPO受体跨膜区的特定位点结合,激活并刺激信号传导,进而促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化,增加血小板的生成。这种独特的作用机制使得阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有显著的优势。
临床试验中的安全性数据
多项临床试验已证实阿伐曲泊帕在治疗CLDT中的安全性。例如,ADAPT-1和ADAPT-2研究均为针对择期进行侵入性操作的CLDT患者开展的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究结果显示,接受阿伐曲泊帕治疗的患者中,分别有66%和69%(60mg剂量组)以及88%(40mg剂量组)的患者在术后7天内不需要血小板输注或进行任何出血抢救,而安慰剂组则分别为23%、35%和38%、33%。这表明阿伐曲泊帕在提高血小板计数、减少出血风险方面具有显著疗效,且安全性良好。
安全性分析
不良反应少且轻微:阿伐曲泊帕的常见不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等,这些不良反应多为轻至中度,且发生率较低。严重不良反应如血栓形成/血栓栓塞并发症虽然存在,但发生率极低,且通过密切监测患者临床症状和血小板计数可以有效预防。
无明显肝毒性:与其他TPO受体激动剂相比,阿伐曲泊帕的肝毒性风险较低。其化学结构式不存在酰肼结构,不会与金属阳离子发生螯合,因此不会导致血药浓度降低而影响药效。同时,阿伐曲泊帕的吸收不受食物影响,方便患者口服给药。
避免血小板输注风险:阿伐曲泊帕能够显著提高血小板计数,减少患者对血小板输注的依赖,从而避免了因血小板输注可能带来的感染、免疫反应等风险。
基于阿伐曲泊帕在临床试验中表现出的高安全性,建议临床医生在治疗CLDT患者时,可将其作为首选药物之一。在用药过程中,应严格按照医嘱使用,根据患者的血小板计数选择合适的剂量,并在治疗前和诊断性检查/手术当天测定血小板计数,确保血小板升高至目标水平。同时,应密切监测患者的临床症状和血小板计数,及时发现并处理可能出现的不良反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明