胆管癌是一种恶性程度较高的肿瘤，其治疗一直是医学界的挑战。近年来，随着靶向药物的发展，针对特定基因变异的疗法逐渐显现出其独特的优势。其中，佩米替尼（Pemigatinib，商品名：Pemazyre/达伯坦）作为一种FGFR2抑制剂，在治疗FGFR2基因融合/重排的胆管癌患者中展现出了显著的有效性。

　　佩米替尼的获批与临床试验数据

　　2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准佩米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。这一批准基于代号为FIGHT-202的临床试验结果。该试验数据显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗均有反应，佩米替尼单药治疗的总缓解率为36%，包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。此外，疾病控制率高达82%，意味着大多数患者的肿瘤在治疗后得到了有效控制。

　　进一步的数据分析显示，中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，而18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。这些数据表明，佩米替尼不仅具有较高的初始缓解率，而且其疗效持久。

　　佩米替尼对生存期的延长

　　值得注意的是，尽管在数据截止时总生存期（OS）尚未达到，但佩米替尼的中位总生存期（OS）已达到21.1个月。这一数字与以往二三线治疗患者的历史平均生存期（6-7个月）相比，延长了3倍还多，为胆管癌患者带来了新的希望。

　　佩米替尼的作用机制与安全性

　　佩米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物，其主要作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，从而阻止或减缓癌细胞的扩散。作为FGFR1、FGFR2和FGFR3的小分子激酶抑制剂，佩米替尼通过抑制这些受体的磷酸化和信号传导，显著降低细胞活力，进而抑制肿瘤的生长。

　　在安全性方面，大多数佩米替尼治疗中的不良事件严重程度为1级或2级，包括腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振等常见副作用。然而，也有少数患者可能会出现较严重的副作用，如视力模糊、眼球漂浮物等，需及时联系医生处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/