IDH1是异柠檬酸脱氢酶的一种亚型，在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。特别是在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）中，IDH1突变是常见的遗传学异常之一。

　　艾伏尼布通过特异性地抑制IDH1突变酶的活性，纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而达到治疗目的。这种高选择性的抑制作用减少了药物对正常细胞的毒性，提高了治疗的安全性和有效性。

　　临床试验结果

　　多项临床试验已经证实了艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的白血病患者中的疗效。在针对AML患者的临床试验中，艾伏尼布单药治疗IDH1突变的难治性AML患者，总体缓解率（ORR）约为30%-40%，其中完全缓解（CR）率约为10%-20%。这些数据显示，艾伏尼布虽然不能完全治愈白血病，但能够显著延长患者的生存期，缓解病情，提高患者的生活质量。

　　艾伏尼布还被批准用于与阿扎胞苷联合治疗新诊断的、具有易感IDH1突变的AML患者，这些患者年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗。在这种联合治疗方案中，艾伏尼布进一步提高了患者的缓解率和生存率。

　　此外，艾伏尼布还被批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性MDS患者，这是该药物在治疗白血病领域取得的又一重要进展。在相关临床试验中，艾伏尼布治疗的患者中有38.9%达到完全缓解，83.3%达到客观缓解，完全缓解的中位时间为1.9个月，中位总生存期为35.7个月。这些数据表明，艾伏尼布在治疗MDS方面也展现出了良好的疗效。

　　安全性和副作用

　　艾伏尼布在临床试验中表现出良好的安全性。然而，患者在使用时仍需注意可能出现的副作用，如腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹等。此外，艾伏尼布还可能导致一种称为QTc延长的心律异常的病症，因此在使用过程中需要密切监测患者的心电图变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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