迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten），这一全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，便是这样一颗耀眼的明星，它在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）中取得了令人瞩目的显著效果，为无数患者带来了希望与新生。

　　肥厚型心肌病（HCM）作为一种遗传性心脏病，其特征是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可危及生命。而梗阻性肥厚型心肌病更是其中的“重灾区”，左心室流出道（LVOT）梗阻导致心脏泵血受阻，进一步加剧了心脏的负担。

　　迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的出现，正是对这一顽疾的精准打击。作为一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，它通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成，这些横桥正是导致肌肉收缩的关键。这种独特的机制使得心室流出道梗阻减少，左心室充盈压力改善，心肌壁应力降低，进而改善心脏功能。这一创新机制直击肥厚型心肌病的病理生理核心，为治疗提供了新的思路。

　　在多项临床研究中，迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的显著疗效得到了充分验证。PIONEER-HCM试验作为非随机、开放标签的二期临床试验，纳入了21名具有NYHA II-III级症状的肥厚型心肌病患者，结果显示，在12周的治疗后，患者运动后的LVOT梯度显著降低，峰值氧耗量（pVO2）增加，静息及Valsalva测试后的LVOT梯度也均有所下降，患者的呼吸困难症状得到了明显改善。

　　更为重要的是，EXPLORER-HCM试验这一三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，更是进一步证实了迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的卓越疗效。该试验将患者随机分为安慰剂组和口服迈凡妥组，结果显示，迈凡妥组在pVO2增加、NYHA级别改善、运动后LVOT梯度减少等多个方面均表现出显著优于安慰剂组的疗效。这些令人振奋的数据，无疑为迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）在治疗梗阻性肥厚型心肌病中的有效性提供了强有力的证据。

　　迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的获批上市，不仅为肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，更为他们带来了显著的生活质量和运动能力的提升。对于那些需要接受高风险手术如隔膜切除治疗的患者而言，这一药物的出现更是减少了手术需求，降低了治疗风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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