非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常见的类型，其中，EGFR（表皮生长因子受体）基因突变是非小细胞肺癌患者的重要治疗靶点之一。EGFR 20号外显子插入突变（ex20ins）作为一种罕见但重要的EGFR突变类型，约占EGFR突变患者的4%~10%，其治疗一直面临挑战。

　　莫博替尼（Mobocertinib）是一种口服的激酶抑制剂，由武田制药研发并引进。该药物于2021年9月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成年患者。随后，在2023年1月11日，莫博替尼正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入中国，填补了国内这一治疗领域的空白。

　　莫博替尼的治疗效果

　　临床研究数据

　　莫博替尼的临床效果在一系列研究中得到了验证。一项由3部分组成的开放标签、多中心、非随机、I/II期临床研究（NCT02716116）纳入了EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期/转移性非小细胞肺癌患者，结果显示，接受莫博替尼160mg每天一次治疗的患者，客观缓解率（ORR）为28%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，中位总生存期（OS）为24.0个月。研究者评估的ORR更是高达35%，疾病控制率（DCR）达到78%。这些数据表明，莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。

　　生存预后改善

　　值得注意的是，EGFR 20号外显子插入突变的患者通常预后较差，5年生存率仅为8%。而莫博替尼的出现，不仅打破了这一治疗困境，还为患者带来了生存希望。经过一年多的随访，接受莫博替尼治疗的患者1年生存率高达70%，显著延长了患者的生存期。

　　生活质量提升

　　除了直接抑制肿瘤生长外，莫博替尼还有助于提高患者的生活质量。由于药物能够减缓疾病的进展，患者在使用莫博替尼后，往往能够感受到症状的明显改善，如咳嗽减轻、呼吸困难缓解等。这些改善不仅让患者在身体上感到更加舒适，也在心理上给予他们很大的支持。

　　使用注意事项

　　尽管莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌中表现出色，但其使用仍需谨慎。首先，莫博替尼并非适用于所有类型的肺癌或其他癌症，仅针对特定基因突变的患者有效。其次，该药物可能引起一些副作用，如腹泻、皮疹、口腔炎、呕吐等，因此在使用时需要根据患者的具体情况进行剂量调整，并在医生的指导下使用。此外，对于严重肾功能损害的患者，需要减少剂量并更频繁地监测QTc间期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：莫博塞替尼/莫博替尼(MOBOCERTINIB)治疗EGFR外显子20插入突变肺癌功效怎么样？

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