普雷西替尼/普吉华（GAVRETO），这款由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发的强效、高选择性RET抑制剂，自其问世以来，在甲状腺癌的治疗上取得了令人瞩目的效果，为众多患者带来了希望。

　　普雷西替尼（GAVRETO）是一种口服的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑制剂，其高选择性和强效性使得它在针对RET基因变异的甲状腺癌患者中展现出了非凡的疗效。在多项临床试验中，普雷西替尼的表现尤为突出。例如，ARROW研究作为一项全球性、I/II期的研究，专门针对晚期RET突变阳性患者，其结果显示，普雷西替尼在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者中，客观缓解率（ORR）达到了60%，几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小，且90%的患者疾病控制时间（DOR）达到了18个月。这一数据不仅远超传统治疗手段，也为这类难治性疾病的治疗开辟了新的道路。

　　对于初治患者，普雷西替尼同样表现出了优异的疗效。在19例既往未接受过系统治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，ORR高达74%，所有患者（100%）的肿瘤均出现了缩小。这一结果进一步证明了普雷西替尼在初治患者中的有效性和安全性。此外，在RET融合阳性甲状腺癌患者中，普雷西替尼的ORR也达到了89%，所有患者均出现了肿瘤缩小，这一数据无疑为这类患者带来了新的治疗选择。

　　除了显著的疗效外，普雷西替尼在安全性方面也表现出色。大多数不良反应的严重性为1级或2级，且没有患者因不良事件而终止治疗。尽管在部分患者中观察到了贫血、转氨酶升高、白细胞计数降低等不良反应，但这些反应均在可控范围内，且通过适当的医疗干预可以得到有效缓解。

　　普雷西替尼的获批上市，标志着甲状腺癌治疗进入了一个新的时代。2020年12月，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准普雷西替尼用于治疗RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及RET融合阳性且需要系统治疗的晚期或转移性甲状腺癌患者。这一决定基于大量的临床试验数据和优异的治疗效果，为甲状腺癌患者提供了更为精准、有效的治疗手段。

　　在中国，普雷西替尼也于2021年获得了国家药品监督管理局的批准上市，成为中国第一个治疗RET突变肿瘤的靶向药物。这一药物的引入，不仅丰富了我国甲状腺癌的治疗手段，也为广大患者带来了更多的治疗选择和希望。

　　综上所述，普雷西替尼/普吉华（GAVRETO）在甲状腺癌治疗方面取得了显著的效果。其高选择性、强效性和良好的安全性使得它成为治疗RET基因变异甲状腺癌的重要药物之一。随着临床应用的不断深入和研究的持续开展，我们有理由相信普雷西替尼将为更多甲状腺癌患者带来生命的曙光。有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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