米托坦的主要作用机制是通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，进而达到抑制肿瘤生长的效果。多项临床研究显示，米托坦在治疗肾上腺皮质癌中的客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期为6至7个月。对于复发或晚期ACC，米托坦与化疗药物联合使用（如EDP-M方案）的总有效率可提升至48.6%，总生存时间最长可达47.7个月。

　　米托坦不仅用于晚期或复发性肾上腺皮质癌的治疗，还被广泛应用于术后防复发的辅助治疗中。尽管米托坦在辅助治疗中并未正式注册，但其应用频率逐渐增加，成为医生们治疗肾上腺皮质癌的重要选择。此外，米托坦还是目前唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药。

　　用药方案与剂量调整

　　米托坦的用药剂量需根据患者的具体情况进行调整。成人每日剂量通常为1至6克，可分3至4次服用，并可逐步递增至每日8至10克，但一般建议每日最高剂量不超过18克。对于18岁以下儿童，剂量需根据体重或体表面积进行个体化调整。在用药过程中，如出现不良反应，如眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐等，需及时减少剂量，直至确定最大耐受量。

　　副作用与注意事项

　　米托坦在治疗过程中可能产生多种副作用，包括感染、身体肥胖、胃肠功能紊乱等。因此，患者在用药期间需严格遵医嘱，并定期监测血药浓度，以确保药物疗效并减少不良反应。此外，患者在用药期间应保持良好的生活习惯，如多喝水、避免油腻和辛辣刺激性食物等。

　　米托坦在治疗肾上腺皮质癌中的成功案例不断涌现。例如，有病例报告显示，一名64岁女性无功能性ACC患者在接受米托坦单药治疗后获得完全缓解，并在长达19个月的治疗期间内保持病情稳定。这一案例不仅展示了米托坦的显著疗效，也为其他患者提供了治疗希望和信心。

　　随着对米托坦作用机制和疗效的深入研究，以及新型药物和治疗方案的不断涌现，肾上腺皮质癌患者的治疗效果和生存率有望得到进一步提升。同时，国家药监部门也将继续加快罕见病药物的审评审批速度，为更多患者提供安全、有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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