艾伏尼布是由Agios Pharmaceuticals公司开发的一款口服靶向药物，最初于2014年开始进行临床研究，并于2018年与基石药业达成在大中华区开发及商业化的独家协议。2022年2月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了艾伏尼布的新药上市申请，使其成为中国首个获批的针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂。
艾伏尼布在AML治疗中的应用
艾伏尼布主要用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。对于新诊断的具有IDH1突变且年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者，艾伏尼布同样提供了治疗选择。在临床试验中，艾伏尼布显著延长了患者的生存期，缓解了病情，提高了患者的生活质量。虽然艾伏尼布不能治愈白血病，但它为患者带来了新的希望和选择。
一项纳入258例AML患者的临床研究显示，在主要疗效人群中，艾伏尼布治疗的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例达到了30.4%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月至9.3月，显示出艾伏尼布良好的治疗效果和持久性。
艾伏尼布在MDS治疗中的新突破
2023年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准艾伏尼布用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS），成为首款获批用于该适应症的靶向药物。这一批准基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展的I期研究，该研究显示艾伏尼布在携带IDH1突变的MDS患者中达到了83.3%的客观缓解率，其中38.9%的患者实现了完全缓解。
艾伏尼布的作用机制与安全性
艾伏尼布通过与突变的IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG的水平，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种特异性靶向作用减少了对正常细胞的损害，提高了治疗的安全性。然而，艾伏尼布也并非没有副作用，其最常见的不良反应包括疲乏、白细胞增多、恶心、心电图QT延长等。在用药过程中，需要密切监测患者的反应，并根据情况调整剂量或停药。
成人急性白血病的综合治疗
急性白血病的治疗是一个复杂而系统的过程，包括化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗以及干细胞移植等多种手段。艾伏尼布作为靶向治疗药物的一种，为携带IDH1突变的成人急性白血病患者提供了新的治疗选择。然而，在治疗过程中，仍需综合考虑患者的具体情况，制定个性化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
添加康必行顾问，想问就问
