洛拉替尼/劳拉替尼（LORLATINIB）在治疗高风险神经母细胞瘤方面的研究成果，无疑为这一领域带来了前所未有的光明。这一发现不仅标志着儿童癌症治疗进入了一个全新的阶段，更为无数家庭带来了希望与信心。

　　劳拉替尼，作为一种新型、可逆、强效的小分子ALK和ROS1抑制剂，由辉瑞公司开发并成功应用于临床。这款药物以其独特的机制，能够高效抑制ALK蛋白和ROS1蛋白的异常活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。尤为重要的是，劳拉替尼对已知的ALK耐药突变具有强大的抑制作用，包括难治性突变如G1202R等，因此被誉为第三代ALK-TKI。

　　神经母细胞瘤，作为一种侵袭性的儿童癌症，由早期神经细胞发展而来，通常表现为胸部或腹部的实体瘤。这种疾病占儿童癌症死亡人数的10%，存活率极低。尽管医学界对神经母细胞瘤的了解日益加深，并开发了多种新的治疗方案，但对于复发/难治性患者，仍然缺乏有效的治疗手段。尤其是那些携带ALK基因突变的高风险患者，长期缺乏针对性的有效靶向治疗。

　　由费城儿童医院、埃默里大学Winship癌症研究所和神经母细胞瘤治疗新方法（NANT）联盟领导的国际研究小组，通过临床试验证实，劳拉替尼在治疗高风险神经母细胞瘤方面是安全且有效的。这一研究结果对携带ALK基因突变驱动的高风险神经母细胞瘤患者来说，无疑是一个巨大的福音。

　　试验数据显示，18岁以下ALK突变的神经母细胞瘤患者对劳拉替尼的反应比例为30%，而18岁以上患者的反应比例更是高达67%。尤为值得一提的是，在18岁以下的患儿中，劳拉替尼联合化疗的治疗效果更为显著，有效率提升至63%。这一发现不仅证明了劳拉替尼的强效性，更为年轻患者提供了新的治疗选择。

　　劳拉替尼不仅具有强效的抗肿瘤作用，还具备穿越血脑屏障的能力。这一特性使得它在治疗脑转移瘤方面显示出了巨大的潜力。对于神经母细胞瘤这种易发生脑转移的疾病而言，劳拉替尼的这一特性无疑为其治疗提供了新的思路和方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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