急性髓系白血病（AML）是一种具有高度异质性的克隆性疾患，其特征是骨髓原始细胞的恶性增殖，严重影响患者的健康与生命安全。吉列替尼（Gilteritinib），商品名为XOSPATA，是第二代FLT3抑制剂，对FLT3突变具有高选择性和强抑制作用，同时脱靶效应较小。它通过特异性地阻断FLT3信号通路，抑制AML细胞的增殖和生存，从而有效控制疾病进展。FLT3基因突变在AML患者中较为常见，约25%至30%的患者存在此类突变，这些突变与疾病的高复发率和不良预后密切相关。

　　临床试验中的显著疗效

　　美国早在2018年就批准了吉列替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML，这一批准标志着AML治疗领域的重大突破。在一项针对复发或难治性AML患者的临床试验中，吉列替尼联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷巩固化疗，以及作为单药维持疗法，均显示出良好的安全性和耐受性。结果显示，吉列替尼可以安全地联合强化化疗，并作为单药维持疗法用于新诊断的AML成人患者。

　　另一项研究显示，吉列替尼联合维奈克拉（Venetoclax）治疗FLT3突变阳性的AML患者，完全缓解率高达83.8%。这种组合疗法不仅提高了完全缓解率，还显著延长了患者的无进展生存期，为患者带来了更好的治疗结局。吉列替尼通过抑制FLT3下游通路ERK、STAT5和AKT的磷酸化，发挥抗白血病活性，而维奈克拉则通过促进凋亡来消除AML细胞，两者合用实现了协同效应。

　　吉列替尼的用药指导

　　吉列替尼的推荐用法为每日口服120毫克，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。在用药过程中，医生会根据患者的具体情况进行血药浓度监测，以确保药物在体内的有效浓度，并预防不良反应的发生。同时，吉列替尼的剂量调整也是基于患者的耐受性和不良反应情况进行的，以确保治疗的安全性和有效性。

　　安全性与耐受性

　　尽管吉列替尼在临床试验中表现出良好的疗效，但患者仍需注意其可能的不良反应。临床试验中患者报告的常见副作用包括肌肉和关节疼痛、疲劳、肝酶升高等。此外，还有少数患者可能出现罕见的分化综合症，表现为发烧、咳嗽、呼吸困难等症状。因此，在用药过程中，患者应密切监测自身状况，并及时向医生报告任何不适。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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