甲状腺癌作为头颈部最为常见的恶性肿瘤之一，其组织学类型多样，包括乳头状癌、滤泡状癌、未分化甲状腺癌和来源于滤泡旁C细胞的髓样癌等。其中，甲状腺髓样癌（MTC）是一种相对罕见的甲状腺癌类型，但具有高度的侵袭性和恶性程度。

　　赛普替尼（商品名：睿妥，英文商品名：Retevmo，药品英文名：Selpercatinib）是由Eli Lilly礼来制药研发的一种高效选择性RET抑制剂。它通过阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长，并在多种RET驱动的肿瘤中显示出显著疗效。2020年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准赛普替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。2022年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了赛普替尼在中国上市，用于治疗RET基因融合或突变的晚期或转移性甲状腺癌患者。

　　赛普替尼在转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌中的疗效

　　临床研究数据

　　多项临床研究证实了赛普替尼在转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌中的显著疗效。例如，LIBRETTO-001研究是一项全球多中心、多队列的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，该研究纳入了RET突变的甲状腺髓样癌患者，并评估了赛普替尼的疗效和安全性。结果显示，在既往接受过治疗的患者中，赛普替尼的总体反应率（ORR）为69%（95%CI:55%-81%），且反应持续时间较长，76%的患者反应持续时间≥6个月。此外，在未接受过标准疗法的患者中，ORR更是高达73%（95%CI:62%-82%），显示出赛普替尼在未治疗患者中的更高疗效。

　　安全性与耐受性

　　赛普替尼在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。大多数不良反应为1级或2级，最常见的≥3级不良事件包括高血压（21%）、丙氨酸氨基转移酶水平升高（11%）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（9%）、低钠血症（8%）和腹泻（6%）。这些不良反应多为可逆且可控，患者通常能够耐受并继续治疗。

　　颅内疗效

　　赛普替尼还展现出对脑转移患者的显著疗效。在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，赛普替尼的颅内ORR高达82%，显示出其强大的中枢神经系统（CNS）渗透性。虽然这些数据直接来自非小细胞肺癌患者，但考虑到RET融合或突变在多种肿瘤中的相似性，可以推测赛普替尼在RET突变阳性髓样甲状腺癌的脑转移患者中也具有潜在疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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