恩西地平是一种口服给药的小分子药物，通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-羟戊二酸（2-HG）的合成。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，其突变会导致2-HG的异常积累，进而引起DNA和组蛋白的超甲基化，阻断骨髓分化，促进白血病细胞的生长。恩西地平通过降低2-HG的含量，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，并逆转癌症相关的表观遗传改变。

　　临床试验与疗效

　　多项临床试验证实了恩西地平在治疗IDH2突变的复发AML患者中的疗效。例如，一项涉及199名患者的临床试验显示，使用恩西地平治疗后，患者的中位缓解持续时间为8.2个月，总体缓解率（ORR）达到40.3%，中位总体生存期（OS）为9.3个月。对于达到完全缓解（CR）的患者，其生存期更是延长至19.7个月。这些数据充分说明了恩西地平在治疗IDH2突变的复发AML患者中的显著疗效。

　　此外，恩西地平还常与其他药物联合使用，如与维奈克拉（Venclexta）联合使用，针对复发/难治性AML中IDH2突变的患者，获得了更高的反应率。这种组合疗法不仅提高了疗效，还展示了良好的安全性。

　　安全性与不良反应

　　尽管恩西地平在治疗IDH2突变的复发AML患者中展现了显著的疗效，但患者仍需注意其可能的不良反应。恩西地平最常见的副作用（≥20%）包括恶心、胆红素升高、腹泻、呕吐和食欲下降。而较严重的副作用（≥2%）则包括白细胞增多、肿瘤溶解综合征、分化综合征等。其中，分化综合征以发热、呼吸衰竭、肾衰竭急性、缺氧多器官衰竭等为特征，需要密切监测和处理。恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复。这有助于减少药物的毒副作用，提高患者的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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