普纳替尼/帕纳替尼（PONATINIB），作为一种新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），正逐渐展现出其独特的治疗潜力和显著的临床效果。特别是在针对费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病患者中，普纳替尼的应用更是带来了令人鼓舞的治疗结果。

　　普纳替尼通过特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白的激酶活性，从而有效阻断白血病细胞的增殖和生存。这一独特的分子机制使得普纳替尼能够克服包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变，为耐药或不耐受的Ph+ALL患者提供了新的治疗选择。多项临床试验已经证实，普纳替尼在慢性期、加速期及急变期的Ph+ALL患者中均显示出良好的疗效。

　　特别值得一提的是，普纳替尼与贝林妥欧单抗（blinatumomab）的联合治疗方案在Ph+ALL患者中取得了显著的分子缓解率（CMR）。这一联合疗法不仅提高了患者的分子缓解率，还显著延长了患者的应答时间，减少了异基因造血干细胞移植（AHSCT）的需求。在一项针对新诊断或复发/难治性（R/R）Ph+成人ALL的单臂2期研究中，患者接受最多5个周期的贝林妥欧单抗治疗，并联合普纳替尼治疗。结果显示，新诊断队列中69%的患者和R/R队列中100%的患者均达到了较高的CMR率，且普纳替尼的剂量在达到CMR后可安全地减少至15mg/日，持续疗效至少5年。

　　然而，普纳替尼在急性淋巴细胞白血病患者中的应用也伴随着一定的安全性问题。其最常见的不良反应包括高血压、皮疹、腹泻、腹痛、疲劳乏力、头痛等，虽然多数为轻至中度，但仍需引起医生和患者的关注。此外，普纳替尼还可能引发一些严重的副作用，如静脉血栓栓塞、心力衰竭、肝毒性及动脉闭塞等，这些严重副作用的发生率虽然相对较低，但一旦发生，可能对患者的生命安全构成威胁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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