梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM）是一种常见的心血管疾病，其发病机制复杂，与基因突变和内分泌紊乱密切相关。该病的主要特征是心肌肥厚，尤其是左心室壁受累，导致左心室流出道（LVOT）梗阻，引起一系列临床症状，如呼吸困难、心前区疼痛、头晕、心悸和心力衰竭等。传统的治疗方法包括药物和手术，但往往只能缓解症状，无法从根本上解决心肌肥厚及其导致的临床症候群。然而，随着全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥/玛伐凯泰（CAMZYOS）的获批，梗阻性肥厚型心肌病的治疗迎来了新的突破。

　　迈凡妥/玛伐凯泰（CAMZYOS）的创新机制

　　迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其独特的作用机制在于通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成。这些横桥是肌肉收缩的关键，其减少能够有效降低心室流出道梗阻，改善左心室充盈压力，并降低心肌壁应力，从而显著改善心脏功能。这种作用机制直接针对oHCM的核心病理生理机制，为治疗该病提供了新的思路。

　　临床试验的显著疗效

　　全球及中国的关键III期临床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN显示，迈凡妥/玛伐凯泰在oHCM患者中的疗效显著。在中国患者中，该药物可显著改善静息或Valsalva激发下LVOT压差，降低NYHA心功能分级，并显著提升患者的运动能力和生活质量。具体来说，患者在使用迈凡妥/玛伐凯泰后，LVOT压差显著降低，临床症状得到明显改善，生活质量显著提高。这些研究结果表明，迈凡妥/玛伐凯泰在治疗oHCM方面具有显著的优势。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，迈凡妥/玛伐凯泰在中国oHCM患者中表现出良好的耐受性，并与既往研究一致的安全性特征。这为患者长期使用该药物提供了可靠的保障。此外，该药物的代谢主要通过CYP2C19、CYP3A4和CYP2C9完成，其半衰期在不同代谢者中有所差异，但总体上表现出良好的药代动力学特性。

　　临床应用与前景

　　迈凡妥/玛伐凯泰的获批打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局，为中国oHCM患者带来了全新的治疗选择。目前，该药物已被纳入《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》，作为oHCM患者的推荐疗法之一。此外，该药物已在多个国家和地区获批上市，包括美国、欧盟、澳大利亚、韩国等，其全球性的应用前景广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用

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