贝组替凡（BELZUTIFAN）是由默沙东制药公司开发的一种小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。该药物于2021年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel-Lindau（VHL）综合征成年患者。这一批准标志着肾癌治疗领域的一个重要里程碑。

　　临床试验中的显著疗效

　　贝组替凡在多项临床试验中表现出了显著的疗效。在2024年肾癌研究峰会上，LITESPARK-005试验（NCT04195750）的亚组分析结果显示，贝组替凡在治疗先前已接受过治疗的晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者中，展现出优越的无进展生存期（PFS）和反应率。与依维莫司（Afinitor）相比，贝组替凡在多个预设患者亚组中的表现均更优。例如，在IMDC低风险患者中，贝组替凡组的中位无进展生存期为10.9个月，而依维莫司组为6.8个月。这些结果充分证明了贝组替凡在治疗晚期肾细胞癌中的疗效优势。

　　此外，贝组替凡与仑伐替尼的联合治疗也取得了令人鼓舞的成果。在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一项由北京大学肿瘤医院盛锡楠教授主导的研究显示，贝组替凡联合仑伐替尼治疗晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的客观缓解率（ORR）达到了50%。这一高缓解率进一步证实了贝组替凡在肾癌治疗中的重要作用。

　　作用机制与安全性

　　贝组替凡的作用机制在于抑制HIF-2α蛋白的活性。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α在癌细胞内积累，发出缺氧信号，激活血管生成和肿瘤生长。贝组替凡通过阻断HIF-2α与其伴侣蛋白的相互作用，减少下游基因的表达，从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成。

　　尽管贝组替凡在疗效上表现出色，但其安全性也不容忽视。在临床试验中，患者最常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高等。医生在使用该药物时，需要密切监测患者的反应，并根据需要进行剂量调整或停药，以确保药物疗效与安全性之间的平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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