继发性骨髓纤维化（Secondary Myelofibrosis,SMF）是一种由于其他疾病或因素引起的骨髓增生性疾病，其特点为骨髓纤维组织增生，导致造血功能受损，出现贫血、出血和脾脏肿大等症状。随着医学研究的深入，针对SMF的治疗手段也在不断发展，其中帕克替尼（PACRITINIB/VONJO）作为一种新型的口服Janus激酶（JAK）抑制剂，在治疗SMF方面展现出了独特的优势。

　　帕克替尼的作用机制

　　帕克替尼（PACRITINIB/VONJO）是一种口服的JAK抑制剂，主要通过抑制JAK2和FLT3等激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而抑制骨髓纤维化的进展。与其他JAK抑制剂相比，帕克替尼的独特之处在于其同时抑制野生型JAK2、突变体JAK2V617F和FLT3，且似乎不会出现传统JAK抑制剂治疗引起的血小板减少症。这一特性使得帕克替尼在血小板计数较低的患者中也能安全使用，为SMF患者提供了新的治疗选择。

　　临床试验结果

　　帕克替尼在治疗SMF方面的疗效已在多项临床试验中得到验证。例如，PERSIST-2试验是一项针对血小板计数低于50×10⁹/L的SMF患者的随机、开放标签的III期临床试验。该试验结果显示，在接受帕克替尼200mg每日两次治疗的患者中，有29%的患者脾脏体积缩小至少35%，而接受当前最佳治疗方案（包括芦可替尼等）的患者中，仅有3%的患者达到这一疗效。这一数据表明，帕克替尼在缩小脾脏体积、改善SMF患者症状方面具有显著优势。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，帕克替尼导致约3%的患者出现严重的副作用，包括贫血、血小板减少、肺炎、心力衰竭等。然而，值得注意的是，该药物没有针对出血或心脏事件的黑框警告，且大多数不良反应被认为是可管理的。此外，帕克替尼作为JAK2/IRAK1抑制剂，其独特的作用机制减少了传统JAK抑制剂可能引起的血小板减少症的风险，使得患者能够在血小板计数较低的情况下也能安全使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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