梗阻性肥厚型心肌病（HCM）作为一种遗传性心脏病，其特点在于心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常伴随呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时甚至可能危及生命。一种新型的治疗药物——玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS），在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面取得了显著成效，并且其安全性也得到了广泛的认可。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）简介

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS），通用名为Mavacamten，是一种心肌肌球蛋白抑制剂。该药物由百时美施贵宝公司研发，并于2022年4月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。随后，在2024年4月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也优先审评批准了玛伐凯泰胶囊的上市申请，用于治疗相同适应症的患者。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦的作用机制

　　心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色，但在肥厚型心肌病等病理状态下，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，从而增加了心脏的负担。玛伐凯泰/马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，降低肌节的过度活动，减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，进而改善心脏泵血功能，缓解患者症状。

　　安全性评估

　　在临床试验中，玛伐凯泰/马瓦卡坦展现了良好的安全性。在III期关键临床研究EXPLORER-HCM中，研究人员详细评估了该药物的副作用和安全性。结果显示，虽然部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应，但整体发生率较低，且大多数症状在停药后能够恢复。特别值得注意的是，玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗过程中并未发现严重的不良反应或副作用，这为其在临床应用中的安全性提供了有力支持。

　　此外，玛伐凯泰/马瓦卡坦的代谢途径广泛，经过CYP2C19和CYP3A4的代谢，具有较高的药物相互作用倾向。然而，在与其他药物联合使用时，通过谨慎选择和调整剂量，可以有效避免潜在的药物相互作用风险。这一特性使得玛伐凯泰/马瓦卡坦在临床应用中更加灵活和安全。

　　实际应用中的安全性

　　在实际应用中，玛伐凯泰/马瓦卡坦的安全性也得到了进一步验证。该药物不仅能够有效改善患者的症状，提高生活质量，还能显著降低因疾病恶化而导致的心脏事件风险。与传统的手术治疗相比，药物治疗具有无创、便捷和易于接受等优点，使得玛伐凯泰/马瓦卡坦成为许多患者的首选治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用

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