IDH1是一种在细胞代谢中发挥关键作用的代谢酶，正常情况下，它帮助细胞分解营养物质以产生能量。然而，当IDH1发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）的水平异常升高。这种异常升高的2-HG水平会干扰细胞的正常分化过程，并促进细胞的快速增殖，从而引发包括胆管癌在内的多种肿瘤。据统计，IDH1突变在大约13%的肝内胆管癌和1%的肝外胆管癌中会检测到。

　　艾伏尼布的作用机制

　　艾伏尼布是一种口服、强效的靶向IDH1突变的抑制剂。它通过抑制IDH1的活性，减少2-HG的生成，从而恢复细胞的正常分化过程，抑制肿瘤细胞的快速增殖。这一作用机制使得艾伏尼布成为治疗携带IDH1突变胆管癌的理想药物。

　　临床试验的显著成果

　　在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（ClarIDHy）中，艾伏尼布展现了对携带IDH1突变的胆管癌患者的显著疗效。该试验共纳入了185名先前接受过一种或两种系统疗法后疾病继续进展的胆管癌患者。患者被随机分为艾伏尼布组和安慰剂组，分别接受每日一次的艾伏尼布500mg口服治疗或安慰剂治疗。

　　研究结果显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布组在无进展生存期（PFS）方面表现出显著的改善。艾伏尼布组的中位PFS为2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月（HR=0.37，95%CI：0.25-0.54，p<0.001）。此外，艾伏尼布组在总生存期（OS）方面也表现出改善趋势，尽管由于高比例的交叉治疗（70.5%的安慰剂组患者转向艾伏尼布治疗），这一差异未达到统计学意义。然而，调整交叉后，艾伏尼布组的中位OS仍显著优于安慰剂组（5.1个月vs.10.3个月，HR=0.49，95%CI：0.34-0.70，单侧p<0.001）。

　　安全性与耐受性

　　艾伏尼布在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应包括疲劳、恶心、腹泻、腹痛等，且大多数为轻至中度。值得注意的是，艾伏尼布组患者的生活质量并未明显下降，甚至在某些方面优于安慰剂组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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