吉妥珠单抗（MYLOTARG）以CD33为靶点，通过与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，并在细胞内释放水解切割产生的N-乙酰基γ-卡奇霉素二甲酰肼。这种细胞毒素能够诱导双链DNA断裂，进而引发细胞周期停滞和凋亡细胞死亡，从而达到治疗AML的目的。
该药物的临床应用表明，其对于新诊断的CD33阳性AML患者具有显著的治疗效果。无论是联合标准一线化疗方案，还是作为单药治疗，麦罗塔/吉妥珠单抗均能够显著延长患者的生存期，降低死亡风险。特别是对于不适合其他细胞毒化疗的AML患者，麦罗塔/吉妥珠单抗更是提供了一种新的、有效的治疗选择。
值得注意的是，吉妥珠单抗不仅适用于成人AML患者，还是首款纳入儿童AML适应症的药物。这一突破性的进展为儿童AML患者带来了前所未有的治疗机会，让更多的小患者有机会战胜病魔，重获新生。
然而，任何药物在治疗过程中都难免会出现一些不良反应。麦罗塔/吉妥珠单抗的常见不良反应包括出血、感染、发热、恶心、呕吐等。因此，在使用该药物时，医生需要严格掌握适应症和用法用量，并在用药过程中密切监测患者的生命体征和不良反应情况，以便及时调整治疗方案，确保患者的安全。
总的来说，吉妥珠单抗的问世为新发急性髓系白血病的患者带来了新的治疗选择和生的希望。它以其独特的作用机制和显著的治疗效果，为AML的治疗开辟了新的道路。随着医学研究的不断深入和技术的不断进步，相信未来会有更多像麦罗塔/吉妥珠单抗这样的新型药物涌现出来，为更多的患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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