肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾上腺皮质，其恶性程度高、侵袭性强，且预后往往较差。在晚期ACC的治疗中，多学科综合治疗策略显得尤为重要，而米托坦/密妥坦（LYSODREN）作为一种关键的治疗药物，其疗效和安全性一直是医学界关注的焦点。

　　米托坦/密妥坦的疗效

　　米托坦/密妥坦是一种合成的肾上腺皮质类固醇，具有抗肾上腺皮质活性的作用。它通过抑制肾上腺皮质细胞的功能，降低皮质醇和肾上腺雄激素的分泌，从而达到控制肿瘤生长的目的。作为目前唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物，米托坦/密妥坦在晚期ACC的治疗中发挥着重要作用。

　　多项研究表明，米托坦/密妥坦在晚期ACC的治疗中表现出一定的疗效。尽管其客观有效率有限，大约在34%～61%之间，且中位缓解期约为6～7个月，但在少数情况下，患者可以获得完全缓解，并且长期无复发。例如，Terzolo等人的研究显示，在EDP-M（依托泊苷-多柔比星-顺铂联合米托坦）治疗后，部分患者表现出完全缓解，且长期无复发。

　　米托坦/密妥坦主要通过破坏线粒体和激活细胞凋亡来发挥作用，对肾上腺皮质细胞造成选择性损伤。此外，米托坦作为甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的抑制剂，也被认为是其发挥治疗作用的关键分子靶点之一。然而，尽管有这些机制，但至今尚未建立能够预测米托坦治疗反应的临床上有用的生物标志物。

　　米托坦/密妥坦的安全性

　　米托坦/密妥坦在治疗晚期肾上腺皮质癌的过程中，虽然能够发挥一定的疗效，但其安全性问题也不容忽视。该药物具有一定的肝毒性，长期使用可能导致肝功能异常，因此需要密切关注患者的肝功能状况，并及时调整药物剂量。此外，米托坦/密妥坦还可能导致一系列的不良反应，包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻等）、神经肌肉毒性（如嗜睡、头晕、头痛等）、皮肤病变（如皮疹）等。

　　在用药期间，患者还可能出现一些较少见的不良反应，如视力模糊、复视、血尿、出血性膀胱炎、高血压、直立性低血压等。这些不良反应的发生率和严重程度因人而异，但总体而言，米托坦/密妥坦的不良反应发生率较高，且部分不良反应较为严重。

　　为了减轻不良反应，提高患者的耐受性，建议在医生的指导下使用米托坦/密妥坦，并根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。例如，在出现不良反应时，应及时调整药物剂量或给予支持性治疗；对于严重的不良反应，应考虑停药或改用其他治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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