菲卓替尼（Fedratinib），商品名为Inrebic，是一种口服选择性抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。菲卓替尼被美国FDA批准用于治疗中度至高危的原发性或继发性骨髓纤维化（MF）的成人患者，包括真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）。这些疾病属于骨髓增殖性肿瘤（MPN）的范畴，通常表现为骨髓纤维化和造血功能受损，导致贫血、脾脏肿大、血小板减少等症状。

　　疗效显著

　　临床试验结果表明，菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出卓越的疗效。一项双盲、随机、安慰剂对照的临床试验（JAKARTA）显示，使用菲卓替尼400mg/天的患者，在6个周期的治疗后，有37%的患者脾脏体积减小≥35%，而安慰剂组仅有1%的患者达到这一标准。此外，40%接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%，而安慰剂组仅为9%。这些数据充分证明了菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面的有效性。

　　作用机制

　　菲卓替尼的主要作用机制是通过抑制JAK-2和FLT3激酶的活性，从而阻断异常细胞增殖和纤维化过程。在骨髓纤维化患者中，JAK-2基因突变导致酶活性过高，进而刺激骨髓细胞异常增殖和纤维化。菲卓替尼作为选择性JAK-2抑制剂，能够有效抑制JAK-2信号通路，减少异常细胞增生和纤维化发生，从而缓解患者的症状。

　　改善患者生活质量

　　除了显著缩小脾脏体积和减轻症状外，菲卓替尼还能有效改善患者的血液指标，如调节血细胞水平，改善贫血和血小板异常增多等状况。这些改善有助于减少出血或血栓的风险，并恢复血液功能的正常。此外，菲卓替尼还能提高患者的体力活动能力，减少疲劳感，从而显著提高患者的生活质量。

　　安全性与注意事项

　　尽管菲卓替尼在疗效上表现出色，但其使用过程中也需要注意一些安全性和耐受性问题。临床试验中报道的不良事件主要包括胃肠道反应（如腹泻、恶心）、外周水肿、疲劳、呼吸困难和治疗相关性贫血等。因此，在使用菲卓替尼时，医生需要定期监测患者的血细胞计数、肝功能和肾功能，并根据患者的具体情况调整剂量。对于硫胺素（维生素B1）水平低的患者，在开始治疗前和治疗期间应补充硫胺素，以预防韦尼克脑病等严重并发症的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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