普雷西替尼（Pralsetinib），商品名为GAVRETO，是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的强效、高选择性受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物。自2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市以来，GAVRETO在多种癌症治疗中展现了其独特的疗效，特别是在晚期RET融合阳性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗中，为患者带来了新的希望。

　　甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的甲状腺恶性肿瘤，其特点在于其高侵袭性和对常规治疗的低敏感性。传统的治疗方法，如化疗和放疗，在MTC中的疗效往往有限。然而，随着GAVRETO的上市，这一治疗现状得到了显著改善。

　　根据FDA的批准，GAVRETO被用于治疗需要系统性治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者。临床研究表明，GAVRETO能够选择性地抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，GAVRETO对RET的选择性显著提高，从而在MTC患者中实现了更高的治疗响应率和更持久的疗效。

　　在多项临床研究中，普雷西替尼（Pralsetinib）在晚期RET融合阳性MTC患者中的疗效得到了充分验证。特别是在ARROW研究中，GAVRETO在RET突变型MTC患者中表现出了令人鼓舞的治疗效果。对于以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，GAVRETO的客观缓解率（ORR）达到了60%，约98%的患者肿瘤缩小。而对于未接受过治疗的MTC患者，客观缓解率更是高达74%，且100%的患者实现了肿瘤缩小。这些数据充分证明了GAVRETO在晚期RET融合阳性MTC中的卓越疗效。

　　尽管GAVRETO在晚期RET融合阳性MTC中展现出了显著的疗效，但其安全性和耐受性也是患者和医生关注的重要问题。临床研究表明，GAVRETO的主要不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻等，这些不良反应多为轻至中度，且大多数患者能够耐受并继续治疗。然而，也有部分患者会出现严重的不良反应，如间质性肺病（ILD）/肺炎、高血压和肝脏不良反应等。因此，在使用GAVRETO的过程中，需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整剂量或停药。

　　随着对GAVRETO研究的不断深入，其在晚期RET融合阳性MTC中的疗效和安全性将得到更全面的了解。未来，GAVRETO有望成为MTC患者标准治疗方案的重要组成部分，为更多患者带来生存的希望和质量的提升。同时，我们也期待更多新型靶向药物的研发和应用，以进一步丰富癌症治疗的手段和提高患者的生存率。

　　总之，普雷西替尼（普拉西替尼，GAVRETO）在晚期RET融合阳性MTC中的疗效显著，为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用过程中也需要注意其安全性和耐受性，以确保患者能够获得最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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