多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征在于骨髓内单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多及恶性增殖，常导致骨折和骨髓功能衰竭。作为一种仅次于非霍奇金氏淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤，多发性骨髓瘤的发病率占所有肿瘤的1%，血液系统恶性肿瘤的10%，且男性发病率高于女性。家族遗传也是该病的一个重要风险因素。

　　在针对难治型多发性骨髓瘤（即既往接受多种治疗方案失败的患者）的治疗中，帕比司他（商品名：Farydak，化学名：Panobinostat）作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，逐渐展现出其独特的疗效和潜力。

　　帕比司他的作用机制

　　帕比司他通过抑制HDACs的活性，导致组蛋白乙酰化增加，进而引起染色质松弛的表观遗传学改变，最终激活转录并影响细胞周期。在体外和体内实验中，帕比司他能够引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。相比正常细胞，帕比司他对肿瘤细胞的细胞毒性更高，能在不影响健康细胞的前提下，有效地抑制癌细胞的生长。

　　临床试验数据

　　全球III期临床研究（PANORAMA-1）中，帕比司他联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）用于既往接受至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）失败的多发性骨髓瘤患者。研究结果显示，与安慰剂组相比，帕比司他显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS），从5.8个月延长至10.6个月。此外，帕比司他治疗组中，有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组仅为41%。这些数据充分表明，帕比司他在治疗难治型多发性骨髓瘤方面取得了显著的疗效。

　　用药方案与不良反应

　　帕比司他的推荐剂量为20mg，每周期的第1、3、5、8、10、12天口服，每21天为一个疗程，共计8个治疗周期。若患者临床获益且未出现严重的持续毒副反应，可考虑继续另外8个周期的治疗。

　　然而，帕比司他治疗也伴随着一定的不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲减低、发热和呕吐等。此外，还可能出现血液学和非血液学实验室异常，如血小板减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、贫血，以及低磷血症、低钾血症、低钠血症等。值得注意的是，帕比司他可能引起严重和致命的心脏毒性和严重腹泻，因此在使用过程中需密切监测患者状况，并适时调整剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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