肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见且高侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率较低，每百万人中仅有0.5至2.0例。由于临床医生对该疾病的了解相对有限，许多患者在首次确诊时往往已处于晚期阶段，预后普遍较差。米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）作为治疗晚期肾上腺皮质癌的重要药物，其疗效备受关注。

　　米托坦的作用机制与临床应用

　　米托坦是美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产的用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的特效药。其化学结构与杀虫药DDT和DDD相似，能选择性损伤肾上腺皮质细胞，主要通过破坏线粒体并激活细胞凋亡来发挥治疗作用。

　　疗效评估

　　米托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌中展现出一定的疗效。临床数据显示，其客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期可达6至7个月。对于功能性肾上腺皮质癌，米托坦不仅能使皮质功能亢进症状缓解，还能使肿瘤缩小，从而延长患者的生存期。

　　病例报告

　　有一例64岁女性无功能性ACC患者的治疗过程尤其值得关注。该患者在初次诊断后9个月，重新分期CT显示多个腹膜结节、淋巴结和肾脏转移。随后，她接受了米托坦单药治疗，维持剂量为2.0至2.5克/天。经过六个月的治疗，确认部分缓解，随后的12个月中，每三个月一次的CT扫描均证实完全缓解。尽管在治疗19个月后患者意外猝死，但详细尸检结果显示肿瘤完全缓解，这进一步验证了米托坦在治疗晚期ACC中的疗效。

　　疗效预测因素

　　米托坦的治疗效果受到多种因素的影响。维持血清米托坦水平在14至20 mg/L的目标范围内被认为是疗效的有力预测指标。此外，人类细胞色素P450 2W1酶（CYP2W1）的免疫反应性与更长的总生存期和进展时间相关。最近的研究还表明，两种线粒体酶（CYP2W1和CYP2B6）的单核苷酸多态性的特定组合可能预测对米托坦单药治疗的治疗反应。

　　不良反应与注意事项

　　米托坦治疗过程中，患者可能会出现多种不良反应，主要包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻）、神经肌肉毒性（如头晕、头痛、肌肉震颤）、皮肤病变（如皮疹）以及心血管毒性（如高血压、直立性低血压）等。对于轻微至中等程度的肝脏或肾脏受损的患者，剂量可能需要根据药物的血液浓度相应下调；而对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者及对此药有过敏反应者，则不建议服用米托坦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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