脊髓小脑萎缩（Spinocerebellar ataxia,SCA）作为一种遗传性神经系统疾病，其特征是小脑、脑干和脊髓的退行性变，导致进行性运动协调功能减退和平衡失调。这种疾病极大地影响了患者的日常生活质量，而传统治疗方法往往难以取得显著效果。

　　他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）是由日本田边三菱公司研发的一种口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物。自2000年在日本上市以来，它主要用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。与传统的TRH相比，他替瑞林具有更长的半衰期和作用持续时间，且在长期使用后几乎没有产生耐受性。这种特性使得他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩时具有更强的针对性和持久性。

　　药理作用机制

　　他替瑞林通过脑TRH受体对中枢神经系统（CNS）产生强而持久的多重作用。这种作用不仅限于内分泌系统，还能有效改善脊髓小脑萎缩患者的多种症状。研究表明，他替瑞林能够改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统，这对于改善患者的运动协调功能具有重要意义。此外，他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因此其内分泌作用相对较弱，但在中枢神经系统中的效果却比TRH强10～100倍，且作用持续时间比TRH长约8倍。

　　临床试验验证

　　在临床应用方面，他替瑞林已经通过了多项严格的临床试验验证。其中，一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究显示，他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显著优于安慰剂组。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林或安慰剂治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组。这些研究结果表明，他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩方面具有显著的疗效。

　　临床症状的改善

　　他替瑞林通过其独特的药理作用机制，有效改善了脊髓小脑萎缩患者的多种症状。具体表现为：

　　共济失调的改善：患者站立不稳、摇晃、步态蹒跚等症状得到明显缓解。

　　语言障碍的减轻：言语缓慢、发音冲撞、单调等症状有所改善。

　　眼球运动障碍的缓解：双眼粗大震颤、下跳性眼震等症状减轻。

　　肌张力减低的改善：某些小脑萎缩的病例可见渐进性全身肌力增高的情况得到改善。

　　安全性与耐受性

　　除了显著的临床疗效外，他替瑞林还具有良好的安全性和耐受性。在临床试验中，不良反应的发生率与他替瑞林组和安慰剂组基本相同，表明他替瑞林的安全性较高。这为患者长期使用他替瑞林提供了有力的保障。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力？

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