莫博替尼（Mobocertinib，商品名Exkivity，代号TAK-788）是一种新型、高选择性靶向于表皮生长因子受体（EGFR）和人表皮生长因子受体2（HER2）第20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。这种药物在治疗具有EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者方面，特别是那些对标准治疗反应不佳的患者中，展现出了显著的治疗效果。

　　EGFR突变与NSCLC

　　EGFR突变是非小细胞肺癌中常见的分子异常之一，大约占所有NSCLC患者的10%至35%。其中，EGFR 20号外显子插入突变是一种较为罕见的突变类型，约占所有EGFR突变NSCLC患者的9%。这类患者对传统的EGFR-TKI治疗反应不佳，预后较差。

　　莫博替尼的特异性与疗效

　　莫博替尼是首个也是唯一一个被美国食品和药物管理局（FDA）批准专门用于治疗EGFR 20号外显子插入突变NSCLC的口服疗法。该药物通过高选择性地抑制EGFR和HER2的突变形式，有效阻断了这些受体在癌细胞中的过度活跃，从而抑制了肿瘤细胞的生长和分裂。

　　临床试验结果

　　多项国际多中心临床试验证实了莫博替尼在EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者中的疗效。例如，在一项1/2期临床试验中，莫博替尼在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者中，显示出了具有临床意义的缓解。研究结果显示，总体有效率（ORR）为28%，中位缓解持续时间（DOR）长达17.5个月，疾病控制率（DCR）为78%，中位总生存期（OS）为24个月，1年生存率达70%。这些数据表明，莫博替尼能够显著改善这些患者的预后。

　　对脑转移患者的疗效

　　对于存在脑转移的EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者，莫博替尼同样表现出了良好的治疗效果。临床试验数据显示，在存在基线脑转移的患者中，莫博替尼治疗的整体缓解率为18%，中位无进展生存期（PFS）为3.7个月。虽然相比无脑转移患者的疗效稍逊，但仍为这些患者提供了新的治疗选择。

　　安全性与副作用

　　莫博替尼的安全性可控，但也有一些常见的不良反应。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）包括腹泻（90%）、皮疹（45%）、甲沟炎（34%）、恶心（32%）、食欲下降（32%）、皮肤干燥（30%）和呕吐（30%）。其中，3级及以上TRAEs主要为腹泻（21%）。尽管有这些副作用，但大多数患者可以通过调整剂量或对症治疗来管理这些不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：莫博塞替尼/莫博替尼(MOBOCERTINIB)治疗EGFR外显子20插入突变肺癌功效怎么样？

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