梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，其特征是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限。患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。玛伐凯泰/马瓦卡坦由美国百时美施贵宝公司研发，并于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。紧接着，2024年4月30日，该药物又获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评批准，进一步证明了其在全球范围内的重要地位。

　　作用机制与疗效

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，其独特的作用机制在于通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。在心脏收缩过程中，心肌肌球蛋白扮演着关键角色，但在肥厚型心肌病等病理状态下，心肌肌球蛋白活性过高，导致心脏收缩力过强，从而增加了心脏的负担。玛伐凯泰/马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，能够显著降低心脏的收缩力，进而减轻梗阻症状，改善患者的生活质量。

　　临床试验结果进一步证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦的疗效。在EXPLORER-HCM试验中，研究人员观察到，玛伐凯泰治疗组的患者在心脏收缩功能、症状改善等方面均表现出显著的优势。尽管部分患者在治疗过程中出现了头晕、晕厥等不良反应，但这些反应在停药后大多能够恢复，且整体安全性良好。

　　用药指导与注意事项

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦的用药需严格遵循医生的指导。起始剂量通常为5mg，每日口服一次，不考虑食物影响。根据患者的反应和耐受性，剂量可逐渐调整至最大推荐剂量15mg。患者在服用过程中需定期进行左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道（LVOT）梯度评估，以确保安全有效地给药。

　　此外，患者还需注意可能出现的副作用，如心律不齐、低血压、肌肉酶升高等。一旦出现异常症状，应及时就医并告知医生正在使用的药物，以便医生采取相应的措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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