依库珠单抗（Eculizumab），商品名舒立瑞（Soliris），是一种针对特定疾病的生物制剂，全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的自身免疫性疾病，其主要特征是肌肉功能丧失和严重肌无力。该疾病可发生在任何年龄段，但40岁以前女性患者多于男性，60岁以后则男性多于女性。gMG的初始症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡，随着疾病进展，患者可能出现吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭等严重症状。

　　依库珠单抗的作用机制

　　依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活时，可能导致机体攻击自身健康细胞。在gMG患者中，抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体的存在会激活补体系统，引发免疫攻击，导致神经肌肉接头的功能障碍。依库珠单抗通过抑制C5补体，减少炎症反应和细胞破坏，从而减轻gMG患者的症状。

　　临床试验与疗效

　　依库珠单抗在治疗难治性gMG中的疗效得到了多项临床试验的验证。特别是REGAIN研究，这是一项关键的III期临床试验，评估了依库珠单抗在抗AChR抗体阳性的难治性gMG成人患者中的疗效。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。这一改善在为期六个月的REGAIN研究及随后的超过130周的开放标签扩展期研究中均得到了持续。

　　此外，依库珠单抗在儿科患者中的疗效也得到了验证。2023年7月，依库珠单抗在欧盟获得批准，可用于治疗抗AChR抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性gMG。这一批准基于一项为期26周的开放标签、多中心III期试验，该试验评估了依库珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性，结果显示其疗效和安全性与成人患者中的表现一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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