奥维昔巴特(Odevixibat)是一种可逆性、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。正常情况下,胆汁酸在肝脏中合成后,通过胆道系统进入小肠,帮助脂溶性食物的消化吸收。在回肠末端,约95%的胆汁酸会被肠粘膜上皮细胞膜转运蛋白重新吸收,进入门静脉系统并循环回肝脏,完成肠肝循环。然而,在肝内胆汁淤积症患者中,由于胆汁酸排泄障碍,导致胆汁酸在肝脏和体循环中淤积,引发黄疸、瘙痒等症状,甚至可能进展为肝硬化和肝功能衰竭。
奥维昔巴特通过抑制IBAT转运蛋白,减弱或阻断胆汁酸在回肠末端的再摄取,从而减少胆汁酸通过肠肝循环回流入肝,降低体循环与肝内的胆汁酸浓度。这一独特的药理机制使得奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面具有显著优势。
临床试验结果
多项临床试验已经证实了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面的有效性。其中,一项由Richard J.Thompson等人进行的多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究,纳入了62位PFIC患者,评估了奥维昔巴特的有效性和安全性。研究结果显示,与安慰剂组相比,奥维昔巴特显著降低了患者的血清胆汁酸水平(SBA,p=0.003),并显著改善了皮肤瘙痒症状(p=0.004)。同时,奥维昔巴特的腹泻率仅为个位数,显示出良好的安全性和耐受性。
此外,奥维昔巴特在治疗ALGS患者中的效果也得到了验证。对于患有ALGS的胆汁淤积性瘙痒症患者,奥维昔巴特同样能够显著降低血清胆汁酸水平,并改善瘙痒症状。这些临床试验结果不仅证明了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面的有效性,还为其在临床上的广泛应用提供了有力支持。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!