普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)作为一种创新型的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,不仅为RET基因变异的患者提供了有效的治疗手段,更因其独特的药理作用,引发了医学界对NTRK(Neurotrophic Tyrosine Kinase Receptor)基因突变治疗的新思考。
普拉替尼,商品名为普吉华,由Blueprint Medicines公司研发,基石药业获得其在大中华区的独家开发和商业化授权。这款药物于2021年在中国正式获批上市,成为中国首个获批的选择性RET抑制剂。它的问世,标志着中国癌症精准治疗领域的一次重大突破。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化,有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖,从而达到了治疗目的。
虽然普吉华/普拉替尼是针对RET基因变异而设计的,但其成功应用为NTRK基因突变的治疗提供了宝贵的启示。NTRK基因是一类神经营养因子受体酪氨酸激酶基因,其异常激活或融合突变在多种癌症类型中均有发现,如肺癌、甲状腺癌、乳腺癌等。与RET基因类似,NTRK基因的变异同样会导致细胞异常增殖,进而引发肿瘤。
近年来,随着对NTRK基因研究的深入,多款针对NTRK基因突变的靶向药物相继问世,如拉罗替尼(Larotrectinib)和恩曲替尼(Entrectinib)等。这些药物通过精准打击NTRK基因变异,为携带该突变的患者带来了显著的临床获益。普吉华/普拉替尼的成功,无疑为NTRK基因突变的治疗策略提供了新的思路和方向。
普吉华/普拉替尼的成功应用,是精准医疗理念在癌症治疗领域的又一例证。随着基因测序技术的不断发展和普及,越来越多的癌症患者得以明确自己的基因突变类型,从而接受更加精准、有效的治疗。未来,随着对癌症相关基因研究的不断深入,相信会有更多像普吉华/普拉替尼这样的创新药物问世,为癌症患者带来更多的治疗选择和生存希望。
普吉华/普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂,不仅为RET基因变异的患者提供了有效的治疗手段,更为NTRK基因突变的治疗带来了新的启示。在精准医疗的大潮中,这款药物无疑是一股不可忽视的力量。我们期待未来能有更多类似的药物问世,共同为癌症患者筑起一道坚实的防线。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择?
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