冷凝集素病（CAD）是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，该病以补体通路激活引起的溶血为特征，临床表现为慢性贫血、严重疲劳和急性溶血性危机，部分患者还会出现手足发绀甚至血栓等症状。近年来，舒替利单抗（商品名ENJAYMO，化学名Sutimlimab）作为一种创新药物，为冷凝集素病的治疗带来了新的希望。本文将基于现有研究，分析舒替利单抗在治疗冷凝集素病中的有效率。

　　舒替利单抗的作用机制

　　舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，其作用机制在于选择性靶向并抑制补体系统中的C1s蛋白。C1s是激活补体经典途径的关键酶，通过抑制C1s，舒替利单抗能够阻断补体级联反应的进一步激活，从而减少红细胞破坏，缓解溶血性贫血症状。

　　临床试验结果

　　多个临床试验已经验证了舒替利单抗在治疗冷凝集素病中的有效性。其中，CARDINAL和CADENZA是两项关键的三期临床试验。

　　CARDINAL试验：该试验纳入了24名最近接受过输血的冷凝集素病患者，评估了舒替利单抗的治疗效果。结果显示，在治疗评估时（第23、25和26周），患者血红蛋白水平的最小二乘均值变化为每分升2.6克。从第3周到研究结束，患者平均血红蛋白水平均保持在每分升11克以上，平均胆红素水平在第3周恢复正常。此外，从第5周到第26周，71%的患者未接受输血。疲劳症状从治疗开始后第1周即开始缓解，并持续至研究结束。

　　CADENZA试验：该试验招募了42名在进入研究前六个月内未接受输血的冷凝集素病患者。结果显示，舒替利单抗在缓解贫血和防止输血需求方面显著优于安慰剂，应答率差异达到58.78%（P=0.0004）。血红蛋白水平在治疗评估时间点从初始升高至至少1.5g/dL。同时，疲劳症状也得到了显著改善。

　　有效率分析

　　根据CARDINAL和CADENZA试验的数据，舒替利单抗在治疗冷凝集素病中展现出了较高的有效率。在CARDINAL试验中，54%的患者达到了复合主要终点标准，即血红蛋白水平正常化、血红蛋白水平较基线增加每分升2g或更高，并且无需红细胞输注。在CADENZA试验中，舒替利单抗组的应答率高达73%，显著优于安慰剂组。

　　安全性与耐受性

　　在临床试验中，舒替利单抗的安全性和耐受性也得到了广泛评估。常见的不良反应包括注射部位反应（如疼痛、红肿等）和恶心，但这些不良反应通常是轻度的，并可以通过调整剂量或其他管理方法得到有效控制。未发生与舒替利单抗直接相关的严重不良事件，且未观察到脑膜炎球菌性感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 舒替利单抗 https://www.kangbixing.com/