福坦替尼于2018年4月17日获得美国FDA批准，用于治疗对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症患者。同年6月1日，欧洲药品管理局（EMA）也批准其用于治疗全年龄段、各种条件/适应症患者的ITP。福坦替尼是全球首个且唯一获批上市的口服SYK抑制剂，它通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，从而减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。

　　具体疗效分析

　　临床试验结果

　　福坦替尼的疗效主要基于多项临床试验数据。其中，两项平行多中心、安慰剂对照的随机双盲III期临床试验（FIT1和FIT2）以及一项开放标签的临床试验（FIT-3）显示，在接受治疗之前，患者的平均基线血小板水平为16 x 10^9/L。在治疗14周后，福坦替尼组有18%的患者血小板水平能够稳定在50 x 10^9/L以上，而对照组仅有2%。此外，在治疗后的12周内，福坦替尼组有43%的患者血小板水平可达到50 x 10^9/L以上，而对照组仅为14%。这些数据表明，福坦替尼能够显著提高ITP患者的血小板水平，从而有效降低出血风险。

　　长期疗效与安全性

　　在福坦替尼的长期疗效研究中，其表现同样令人鼓舞。一项针对日本ITP患者的临床研究显示，福坦替尼组的血小板应答率为36%，对治疗有反应的患者，其用药后血小板水平迅速提升至50 x 10^9/L，并在治疗第14周起维持在100 x 10^9/L以上。此外，治疗期间患者均未因出血事件而停药，且在洗脱期间仅出现轻度的血小板下降，未发生出血事件。这些结果表明，福坦替尼能够长期维持ITP患者的血小板水平，有效控制出血风险。

　　在安全性方面，福坦替尼的治疗相关不良反应发生率虽然较高（77%），但并未发生预期外的不良反应事件。常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎、呼吸困难、高血压、关节痛等。然而，这些副作用多数为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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