急性髓系白血病（AML）是一种高度恶性的血液系统疾病，其特点是骨髓中异常白细胞的快速积累，干扰正常血细胞的生成，导致贫血、出血和感染等症状。AML进展迅速，若不及时治疗，患者的生存期通常只有6-10个月。恩西地平是全球首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗IDH2突变阳性复发或难治性AML患者的药物。其作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而阻断促进肿瘤细胞生长的关键酶的活动，间接抑制肿瘤细胞的生长和分裂。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平属于代谢疗法，为AML的治疗提供了新的思路。

　　临床试验与疗效

　　多项临床试验证明了恩西地平在治疗IDH2突变AML中的高效性。例如，ENAVEN-AML研究（第1b/2期，NCT04092179）显示，恩西地平联合维奈克拉（Venclexta）在复发/难治性AML中，针对IDH2突变患者的客观缓解率达到了70%，完全缓解率为57%。这一结果不仅令人鼓舞，而且安全性也得到了良好的容忍。

　　此外，恩西地平作为单药治疗也显示出显著的疗效。一项涉及20家医院的真实治疗案例统计显示，接受恩西地平治疗的124名IDH2突变复发或难治性AML患者，其总体反应率高于其他一线治疗患者，中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的患者中位无进展生存期仅为5个月。恩西地平治疗还显著降低了患者的住院率，提高了生活质量。

　　恩西地平的适应症与用法用量

　　恩西地平主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。其推荐剂量为每天100毫克，口服一次，空腹或与食物一起服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，治疗至少持续6个月。

　　恩西地平的副作用与注意事项

　　尽管恩西地平在治疗AML中展现了较高的有效率，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素水平（黄疸）、低钾血症、疲劳、关节痛、皮疹和食欲减少等。这些副作用大多为轻至中度，并可通过调整饮食、补充水分、使用对症药物等方式缓解。然而，少数患者可能会出现严重而罕见的副作用，如心律失常、心肌病、肝损伤、出血和感染等，需要立即就医和紧急治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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