吉列替尼/适加坦（XOSPATA）是一种第二代FLT3抑制剂，能够高选择性地抑制FLT3受体酪氨酸激酶，从而阻断其下游信号传导通路，抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。该药物于2018年在美国获得批准，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML，标志着AML治疗领域的一大进步。

　　临床研究证据

　　多项临床研究评估了吉列替尼在治疗AML中的安全性和有效性。其中一项研究纳入了62例新确诊的AML成人患者（不包括核心结合因子[CBF]易位），评估了吉列替尼联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷巩固化疗，以及作为单药维持疗法的疗效。结果显示，吉列替尼可以安全地联合强化化疗，并作为单药维持疗法用于新诊AML患者，耐受性良好。

　　在另一项名为ADMIRAL的单臂试验中，吉列替尼的疗效在138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发难治性AML患者中得到了进一步验证。患者每天口服120mg吉列替尼，直至出现不可接受的毒性或临床没有益处。试验结果显示，吉列替尼在这些患者中展现了较高的缓解率，且药物毒性相对较低。

　　功效机制

　　吉列替尼通过抑制FLT3下游通路ERK、STAT5和AKT的磷酸化，从而发挥抗白血病活性。这种高选择性的抑制作用不仅增强了治疗效果，还减少了脱靶效应，降低了药物毒性。吉列替尼能够靶向与FLT3+AML细胞，减少白血病细胞的数量，为健康的血细胞发育提供空间，从而改善患者的预后。

　　用药指导与注意事项

　　吉列替尼是一种处方药，必须在医生的指导下使用。患者在服用前需进行FLT3突变检测，以确保药物的有效性。推荐剂量为每天120毫克，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。服用期间，患者应定期接受心电图和血液检查，以监测心脏电活动和钾、镁水平。

　　吉列替尼可能引起一些严重的副作用，包括后部可逆性脑病综合征（PRES）、心律问题（QT延长）和胰腺炎症（胰腺炎）。因此，患者在服药期间需密切关注身体反应，如有任何不适，应立即告知医生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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