莫博塞替尼/莫博替尼（Mobocertinib）的出现无疑为这一难治性疾病带来了前所未有的希望。EGFR外显子20插入突变作为EGFR NSCLC的第三大突变类型，约占所有EGFR突变的12%，且突变异质性高，已发现超过100种突变亚型，这使得传统治疗手段在这一患者群体中的疗效十分有限。

　　在莫博塞替尼获得FDA批准之前，EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者主要依赖含铂化疗作为一线治疗方案。然而，这种治疗方法的总缓解率（ORR）仅为20%左右，中位无进展生存期（PFS）仅为4.5至5.7个月。免疫治疗作为单药一线方案时，ORR仅为9.1%，PFS为3.1个月；在铂类化疗后的二线治疗中，ORR更是降至5%，PFS缩短至2.2个月。此外，传统EGFR-TKI（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）如厄洛替尼、吉非替尼、阿法替尼等，在这类患者中的疗效也极不理想，中位PFS往往小于3个月。

　　莫博塞替尼作为首个也是目前唯一获批的选择性靶向EGFR外显子20插入突变的口服药物，于2021年9月15日获得美国FDA加速批准上市，用于铂类化疗期间或之前疾病进展的EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。该药物的获批基于一项I期和II期临床研究（NCT02716116），数据显示，在既往接受过含铂化疗的114例患者中，给予莫博塞替尼160mg每日一次的治疗方案，ORR达到了35%，中位缓解持续时间为17.5个月，疾病控制率（DCR）高达78%，中位PFS为7.3个月，中位总生存期（OS）延长至24个月。

　　莫博塞替尼的安全性谱与已知的常见EGFR-TKI相似，主要不良反应包括腹泻、皮疹、贫血、恶心、呕吐、食欲下降、口腔炎等，但大部分不良事件可控可管理。在治疗过程中，需要定期监测患者的QTc间期和电解质水平，以避免QTc延长等心脏不良反应的发生。此外，对于疑似间质性肺病/肺炎的患者，应立即停止使用莫博塞替尼，并根据病情严重程度进行剂量调整或停药。

　　莫博塞替尼的获批不仅填补了EGFR外显子20插入突变NSCLC治疗的临床空白，也为这一难治性疾病患者带来了生存希望。其独特的异丙酯结构使得药物能够精准选择并高度亲和EGFR外显子20插入突变位点，从而实现强效抑制。随着莫博塞替尼在国内的获批上市，中国患者也将能够同步享受到这一创新药物的治疗效果。

　　综上所述，莫博塞替尼在治疗EGFR外显子20插入突变NSCLC中展现出了显著的疗效和良好的安全性，为这一难治性疾病患者提供了新的治疗选择。未来，随着更多临床研究的开展和深入，我们期待莫博塞替尼能够进一步拓展其应用范围，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：莫博塞替尼/莫博替尼(MOBOCERTINIB)治疗EGFR外显子20插入突变肺癌功效怎么样？

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