恩西地平（Idhifa/Enasidenib），作为一种新型的精准治疗药物，该药由Agios和Celgene联合开发，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病（AML）。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，病情急重，对化疗无响应且复发率高，预后凶险，目前尚无有效疗法。恩西地平的问世，为这类患者提供了新的治疗希望。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂。IDH2是一种参与细胞能量代谢过程的酶，当IDH2发生突变时，会导致细胞能量代谢异常，从而促使肿瘤的形成。恩西地平通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而抑制突变的IDH2酶。这一抑制作用能够降低细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，并逆转癌症相关的表观遗传改变。

　　临床试验中的显著疗效

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平为这类患者群体带来了显著的疗效。具体而言，完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）达到了23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。此外，恩西地平还显著延长了患者的生存期，降低了疾病进展的风险，同时不良反应发生率较低，患者耐受性良好。

　　值得注意的是，在恩西地平治疗期间，原本依赖红细胞和/或血小板输注的157名患者中，有34%的患者在治疗后不再需要输血，这表明恩西地平在改善患者血液学指标方面也具有显著效果。

　　安全性与副作用

　　尽管恩西地平在临床试验中展现出了良好的疗效，但其在使用过程中也存在一定的副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素升高等，这些副作用一般可以通过调整剂量、监测指标、对症处理等措施缓解。然而，恩西地平也可能引发严重的不良反应，如感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常、心律失常等，这些情况下需要及时就医进行紧急处理。

　　此外，恩西地平还可能引发分化综合征，这是一种以发热、呼吸困难和多个器官功能障碍为特征的严重不良反应。因此，在使用恩西地平的过程中，需要密切关注患者的反应和副作用情况，并根据医生的建议及时调整药物剂量或暂停用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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